當前位置：首頁 > 健康 > 養生資訊

全球首個重癥肌無力雙亞型創新藥在華獲批

來源：責編：時間：2025-04-01 07:04:43 瀏覽量：187

導讀　　3月31日，全球創新生物制藥公司優時比(UCB)宣布自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液(商品名：優迪革)獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準，與常規治療藥物聯合用于治療乙酰膽堿受體(AChR)或肌肉特異性受體酪氨酸激酶(

　　3月31日，全球創新生物制藥公司優時比(UCB)宣布自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液(商品名：優迪革)獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準，與常規治療藥物聯合用于治療乙酰膽堿受體(AChR)或肌肉特異性受體酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者。此次獲批不僅為AChR陽性患者帶來新的治療選擇，更突破了目前國內MuSK陽性患者長期缺乏有效治療手段的困境，推動中國重癥肌無力診療邁入精準治療新時代。

　　重癥肌無力是一種自身免疫性神經肌肉傳遞障礙的罕見疾病，引起明顯的肌無力、疲勞等癥狀，導致言語、行動、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤;病情反復、進展迅速，疾病加重至肌無力危象(累及呼吸肌導致呼吸衰竭)，危及生命。在我國，重癥肌無力年發病率為0.68/10萬，85%為全身型重癥肌無力(gMG)，其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%。MuSK陽性患者往往臨床表現更重，存在更高的危急重癥風險。30歲和50歲左右呈現發病雙峰，給患者的工作和生活帶來嚴重損害。

　　復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師、中國罕見病聯盟神經系統罕見病專業委員會副主委、中國重癥肌無力協作組組長趙重波教授指出，相較于其他罕見病，重癥肌無力的診斷相對明確，通過積極且規范的治療，大多數患者的病情能夠得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活質量的全面恢復，尤其是MuSK抗體陽性患者群體，目前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物，凸顯出臨床對創新藥物的迫切需求。目前，抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點。優時比公司在這兩種不同治療機制上均有布局，為特殊患者的聯合用藥提供了可能性。令人欣慰的是，其中一款基于創新機制的羅澤利昔珠單抗注射液今日正式獲批上市，不僅填補了MuSK抗體陽性患者靶向治療的空白，更為重癥肌無力患者提供了更具針對性的治療選擇，這對改善患者生活質量及促進其回歸正常生活具有重要意義。期待未來有更多創新藥物獲批上市，同時不斷擴大患者的可及性，讓更多患者從醫學進步中獲益。

　　現階段，重癥肌無力的治療目標是達到微小狀態(MMS)或者更好、治療相關副作用≤1級。羅澤利昔珠單抗注射液(優迪革)的獲批助力全面實現治療目標，不僅填補了MuSK陽性的治療空白，同時為AChR陽性患者帶來了更多的治療選擇。羅澤利昔珠單抗注射液(優迪革)作為目前基于免疫球蛋白G(IgG)4開發的創新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，進而改善患者臨床癥狀與預后，恢復生活質量，幫助患者回歸正常生活。此外，在改善患者的長期治療體驗方面也實現突破性進展，其采用皮下注射，單次治療僅需6分鐘起，為患者的疾病管理帶來更大的便利。

　　2023年發表于Lancet Neurology的關鍵Ⅲ期MycarinG試驗結果顯示，羅澤利昔珠單抗注射液(優迪革)在AChR陽性和MuSK陽性gMG患者中展示了顯著的臨床獲益以及良好的安全性。在所有隨機分組至優迪革治療組的患者中，治療一周后，癥狀快速緩解，患者日常活動能力明顯提升;首個治療周期后，總IgG降低73%(對照組下降9%)，MG-ADL(重癥肌無力日常生活量表)評分平均改善3.37分(對照組改善0.78分)，尤其對于MuSK陽性患者療效卓越，其MG-ADL平均改善7.28分(對照組惡化2.28分);且觀察到單次治療后獲益顯著持久，在MycarinG的開放標簽擴展研究中，優迪革治療組患者一年平均接受3.4個周期的治療(注射17.8次)。安全性方面，總體不良事件風險與安慰劑相當，以輕度或中度為主，長期安全性良好。優迪革在中國的獲批，將讓更多的中國gMG患者受益，在長期的疾病管理進程中，更好地達成理想的治療目標。

　　優時比中國總經理馬雅君表示：“隨著優迪革在中國的獲批，優時比在中國正式展開罕見病領域的布局，致力于為醫生提供更多有力武器幫助有需要的患者進行針對性的治療，讓更多的患者和家庭重拾有質量的生活，助力中國罕見病診療水平的持續提升。扎根中國29年，優時比正不斷為中國市場引進創新且獨特的藥物解決方案，同時攜手各方積極推動創新藥物可及性，讓中國患者從全球創新中更快獲益。”(怡文)

編輯：齊少恒

本文鏈接：http://www.www897cc.com/showinfo-62-7875-0.html全球首個重癥肌無力雙亞型創新藥在華獲批

聲明：本網頁內容由互聯網博主自發貢獻，不代表本站觀點，本站不承擔任何法律責任。天上不會到餡餅，請大家謹防詐騙！若有侵權等問題請及時與本網聯系，我們將在第一時間刪除處理。

上一篇：西安大興醫院胃腸外科獲批省級臨床重點專科建設項目

下一篇：聚焦細胞前沿共筑產業新程陜西省第二屆細胞產業創新大會在西安召開

標簽：

熱門焦點

轉安酶高是否是乙型肝炎病

轉氨酶高不一定是乙型肝炎。轉氨酶升高可能與乙型肝炎病毒感染有關，也可能由藥物性肝損傷、脂肪肝、酒精性肝病、自身免疫性肝炎等其他因素引起。轉氨酶是反映肝
為什么糖尿病人傷口不愈合

糖尿病患者傷口愈合困難主要與血糖異常、血管病變、神經損傷、免疫功能下降及感染風險增加等因素有關。1、血糖異常：長期高血糖會抑制白細胞功能，延緩成纖維細胞
小孩脖子有點粗會是甲亢嗎

小孩脖子有點粗可能是甲亢，也可能是單純性甲狀腺腫、甲狀腺炎、甲狀腺結節或碘缺乏等原因引起。甲亢通常伴有易怒、多汗、體重下降等癥狀，建議家長及時帶孩子就醫
調查發現：經常吃苦瓜的人，過不了多久，肝臟或出現這3個變化！

吃苦瓜就像給肝臟做SPA？這種自帶"苦味濾鏡"的蔬菜，其實是藏在菜市場里的護肝高手。最新研究發現，經常吃苦瓜的人，肝臟悄悄發生著令人驚喜的變化。今天帶你揭秘苦瓜
如何讓人們重視身體健康,怎樣保持身體健康？

1.不要暴飲暴食，同時少吃辛辣燒烤類食物。 2.經常梳理頭發可以擴張皮下毛細血管，促進新陳代謝，保持頭腦清醒，并且消除疲勞。 3.少發脾氣。 4.多活動牙齒，保持牙齒
西安市人民醫院成立淋巴瘤多學科綜合治療組(MDT)

　　華商網訊 (記者袁毛毛) 為進一步規范淋巴瘤的診治，提高淋巴瘤的整體救治水平，更好地為患者服務。2023年11月21日，西安市人民醫院(西安市第四醫院)淋巴瘤多學科綜合治