wgo28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.comSelumetinib(司美替尼)是絲裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制劑。MEK1/2蛋白是細(xì)胞外信號相關(guān)激酶(ERK)途徑的上游調(diào)節(jié)因子。MEK和ERK都是RAS調(diào)控的RAF-MEK-ERK通路的重要組成部分,這一通路常在多種癌癥中被激活。在動物實(shí)驗(yàn)中,Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化,并減少神經(jīng)纖維瘤的數(shù)量、體積和增殖。
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wgo28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.comwgo28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.comSelumetinib(司美替尼)的安全性和療效在試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證:司美替尼的一期臨床試驗(yàn)顯示,其在治療神經(jīng)纖維瘤病I型及無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤中取得了良好的效果。本試驗(yàn)招募了24位患兒,其中男性13位,女性11位,中位年齡10.9歲(最小3歲,最大18.5歲),入組時(shí)患兒的腫瘤平均中位體積1205毫升。入組后,患兒接受了司美替尼的長期治療,中位治療周期為30個(gè)(120周)。
wgo28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.comwgo28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com經(jīng)治療后,所有入組患兒均觀測到了腫瘤體積的縮?。ㄆ骄鶞p少了31%),取得最佳療效治療周期的中位數(shù)為20個(gè)(80周)。在入組的24位患兒中,17位藥物有效,有效率為71%。其中,20毫克組9人有效(共12人),25毫克組5人有效(共6人),30毫克組3人有效(共6人)。取得療效的患兒繼續(xù)服用藥物其療效會得以維持,維持周期的中位數(shù)為23個(gè)。
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