NCL28資訊網——每日最新資訊28at.comSelumetinib（司美替尼）是絲裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制劑。MEK1/2蛋白是細胞外信號相關激酶(ERK)途徑的上游調節因子。MEK和ERK都是RAS調控的RAF-MEK-ERK通路的重要組成部分，這一通路常在多種癌癥中被激活。在動物實驗中，Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并減少神經纖維瘤的數量、體積和增殖。
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NCL28資訊網——每日最新資訊28at.comNCL28資訊網——每日最新資訊28at.comSelumetinib（司美替尼）的安全性和療效在試驗中得到了驗證：司美替尼的一期臨床試驗顯示，其在治療神經纖維瘤病I型及無法手術的叢狀神經纖維瘤中取得了良好的效果。本試驗招募了24位患兒，其中男性13位，女性11位，中位年齡10.9歲（最小3歲，最大18.5歲），入組時患兒的腫瘤平均中位體積1205毫升。入組后，患兒接受了司美替尼的長期治療，中位治療周期為30個（120周）。
NCL28資訊網——每日最新資訊28at.comNCL28資訊網——每日最新資訊28at.com經治療后，所有入組患兒均觀測到了腫瘤體積的縮?。ㄆ骄鶞p少了31%），取得最佳療效治療周期的中位數為20個（80周）。在入組的24位患兒中，17位藥物有效，有效率為71%。其中，20毫克組9人有效（共12人），25毫克組5人有效（共6人），30毫克組3人有效（共6人）。取得療效的患兒繼續服用藥物其療效會得以維持，維持周期的中位數為23個。
NCL28資訊網——每日最新資訊28at.comNCL28資訊網——每日最新資訊28at.com我們了解到了司美替尼的治療效果，那么司美替尼的售價是多少呢？據醫伴旅了解到阿斯利康生產的司美替尼規格為10mgx60粒的大約71550元一盒，25mgx60粒的大約170600元一盒。由于匯率浮動價格不固定，
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