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一名白血病患者死亡，藍鳥分拆公司細胞療法試驗暫停

來源：責編：時間：2023-08-24 20:23:05 瀏覽量：360

導讀來源：生活在一名白血病患者死亡后，研究人員暫停了藍鳥生物分拆公司 2seventy bio 的一項 T 細胞療法試驗。該患者是 Ⅰ 期試驗中第一個接收第二劑量水平治療的受試者。該公司股價當日下跌近 10%。目前，試驗主辦方—

來源：生活

在一名白血病患者死亡后，研究人員暫停了藍鳥生物分拆公司 2seventy bio 的一項 T 細胞療法試驗。該患者是 Ⅰ 期試驗中第一個接收第二劑量水平治療的受試者。該公司股價當日下跌近 10%。

目前，試驗主辦方——西雅圖兒童醫(yī)院已終止該研究，2seventy bio 表示已通知 FDA，同時正在調(diào)查其候選藥物 SC-DARIC33 是否是造成嚴重不良事件的因素。

SC-DARIC33 是一種研究性 CD33 靶向嵌合抗原受體 T 細胞療法，采用 2seventy 的 DARIC 技術(shù)，該公司將其描述為一種藥理學“開關(guān)”，可逆地調(diào)節(jié) CAR-T 細胞的活性。只有在雷帕霉素存在的情況下，T 細胞才會變得活躍，雷帕霉素是一種用作免疫抑制劑的老藥。與 2seventy 細胞療法相結(jié)合，它的劑量不會抑制免疫系統(tǒng)。相反，這種藥物具有“開啟”細胞療法的作用。撤回雷帕霉素會“關(guān)閉”細胞療法。根據(jù) 2seventy 的說法，這種開/關(guān)功能允許在一段時間內(nèi)停止積極治療，從而使骨髓細胞恢復(fù)。

2023 年 3 月 17 日，有 3 名受試者在接受氟達拉濱/環(huán)磷酰胺淋巴細胞清除后接受了 1 x 10⁶ SC-DARIC33 T 細胞/kg（劑量水平 1）的細胞產(chǎn)品輸注。30 歲及以下患有復(fù)發(fā)性或難治性 CD33 陽性白血病的兒童和年輕成年患者，無論是否有異基因造血細胞移植史，都有資格入組，該試驗計劃招募 18 名患者，主要完成日期為 2024 年 2 月。

上個月，2seventy bio 在 ASGCT 年會上報告的數(shù)據(jù)顯示，給予三名患者的第一劑量水平耐受性良好，沒有劑量限制毒性的跡象。

在第一位接受第二劑量水平治療的患者死亡后，2seventy 透露了一些細節(jié)，只是說嚴重不良事件 (SAE) 被歸類為 5 級，即最嚴重的級別，并未詳細說明患者是如何死亡的。

2seventy 首席醫(yī)療官 Steve Bernstein 醫(yī)學博士發(fā)言稱，公司正在與 FDA 溝通，同時審查數(shù)據(jù)和研究的潛在后續(xù)步驟。SC-DARIC33 的重大挫折將使 2seventy 專注于其非霍奇金淋巴瘤細胞療法 bbT369，以及與百時美施貴寶就 Abecma 的合作伙伴關(guān)系。

2021 年，藍鳥生物將腫瘤學業(yè)務(wù)拆分為獨立上市公司 2seventy，其擁有一種商業(yè)化的 CAR-T 細胞療法 Abecma，系藍鳥與百時美施貴寶共同開發(fā)，于 2021 年獲 FDA 批準上市，用于治療復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

目前，該公司正在向 FDA 爭取批準在該患者群體中進行早期治療。來自 KarMMa-3 研究的新發(fā)布數(shù)據(jù)顯示，與早期一線患者的標準治療方案相比，疾病進展或死亡減少了 51%。在接受 Abecma 治療 36 個月后，KarMMA-3 試驗中的患者中位無進展生存期為 13.3 個月，而標準方案為 4.6 個月。

bbT369 則是一種 CD79a/CD20 雙靶向 CBLB 基因編輯 CAR-T 細胞療法。5 月份，2seventy 也披露了最新數(shù)據(jù)：CBLB 基因編輯顯著增強了測試的每個體外模型系統(tǒng)中 bbT369 CAR-T 細胞的活性；與使用異種移植 NSG 小鼠模型的體內(nèi)未經(jīng)編輯的對照相比，bbT369 T 細胞還促進了更大的 T 細胞擴增和持久的腫瘤控制。

參考資料：

1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/death-triggers-pause-2seventy-car-t-cell-therapy-leukemia-trial

2.https://ir.2seventybio.com/news-releases/news-release-details/2seventy-bio-presents-late-breaking-results-sc-daric33

3.https://www.biospace.com/article/releases/2seventy-bio-presents-broad-range-of-new-data-highlighting-novel-approaches-across-its-cell-therapies-portfolio/

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