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近日，輝瑞公司（NYSE: PFE）宣布，F(xiàn)DA 已受理其用于治療成年人 B 型血友病的基因療法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品許可證申請(qǐng)（BLA），審查的最終日期是 2024 年第二季度。與此同時(shí)，fidanacogene elaparvovec 的歐洲上市許可申請(qǐng)（MAA）也已被接受，并正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

血友病是一種罕見(jiàn)疾病，會(huì)因缺乏凝血蛋白（凝血因子）而導(dǎo)致血液無(wú)法正常凝結(jié)。根據(jù)所缺乏的凝血蛋白的不同，血友病分為 A 型（占 80～85％），B 型（占 15～20％）和極少數(shù)的 C 型。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

根據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)的數(shù)據(jù)，2021 年全球有超過(guò) 38,000 人患有 B 型血友病。B 型血友病患者缺乏凝血因子 9（factor IX，縮寫(xiě)為 FIX），目前的治療標(biāo)準(zhǔn)要求患者通過(guò)反復(fù)靜脈注射，獲得來(lái)源于血漿或重組的 FIX，以控制和預(yù)防出血發(fā)作。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

Fidanacogene elaparvovec 是一種新型研究性基因療法，含有生物工程腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼（蛋白質(zhì)殼）和 FIX 基因的高活性變體。該療法的目標(biāo)是一次性治療即可使患者自己產(chǎn)生 FIX，而無(wú)需定期靜脈注射 FIX。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

2014 年 12 月，輝瑞從 Spark Therapeutics（現(xiàn)在歸羅氏所有）獲得 fidanacogene elaparvovec 的許可。根據(jù)協(xié)議，輝瑞負(fù)責(zé)這項(xiàng)研究性基因療法的關(guān)鍵研究、所有監(jiān)管事項(xiàng)以及潛在的全球商業(yè)化。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

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（來(lái)源：pixabay）

此次向 FDA 和歐洲提交的材料，是輝瑞基于其去年 BENEGENE-2 研究（NCT03861273）的 III 期研究結(jié)果。在該試驗(yàn)中，與研究開(kāi)始時(shí)相比，單劑量的治療使參與者的年出血率平均降低了 71%。治療還減少了需要醫(yī)療干預(yù)的出血頻率和對(duì)標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防性輸液的需求。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

Fidanacogene elaparvovec 通常耐受性良好，安全性與 I、II 期結(jié)果一致。不過(guò)為確定其長(zhǎng)期的安全性和有效性，臨床試驗(yàn)參與者將被隨訪長(zhǎng)達(dá) 15 年，包括 BENEGENE-2 研究中的 6 年和作為 III 期研究一部分的額外的 9 年。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

如果成功獲得批準(zhǔn)，fidanacogene elaparvovec 將成為繼 Hemgenix 后的第二種 B 型血友病基因療法，這兩種治療方法都旨在為患者提供 FIX 基因，后者由荷蘭生物技術(shù)公司 UniQure 開(kāi)發(fā)、澳大利亞制藥商 CSL Behring 銷(xiāo)售。CSL 將治療的標(biāo)價(jià)定為 350 萬(wàn)美元，使其成為美國(guó)最昂貴的一次性藥物。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

對(duì)于輝瑞來(lái)說(shuō)，獲得批準(zhǔn)還表明它對(duì)基因治療的投資開(kāi)始產(chǎn)生紅利。在過(guò)去十年中，該公司通過(guò)交易引入了一組項(xiàng)目，并通過(guò)臨床試驗(yàn)予以推進(jìn)。除了來(lái)自于 Spark Therapeutics 的 fidanacogene elaparvovec，輝瑞在收購(gòu) Bamboo Therapeutics 后開(kāi)始進(jìn)入杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥領(lǐng)域，并與 Sangamo Therapeutics 共同開(kāi)發(fā) A 型血友病基因療法。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

以上目前都處于臨床 Ⅲ 期，但面臨著競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手的威脅：就在上周，Sarepta Therapeutics 獲得了 FDA 對(duì) Duchenne 基因療法的批準(zhǔn)，而 BioMarin Pharmaceutical 的 A 型血友病基因療法 Roctavian 已在歐洲獲批，并可能很快獲得美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

參考資料：xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

1.https://www.biopharmadive.com/news/pfizer-hemophilia-b-gene-therapy-fda-review/653990/xdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

2.https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-accepts-pfizers-application-hemophilia-b-gene-therapyxdt28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com