為確保這項創新療法的安全性與有效性,團隊為患者制定了周全的治療方案并實施全流程標準化管理。治療期間,患者入住層流單間,嚴格執行保護性隔離,最大程度降低感染風險;醫務人員規范執行細胞輸注標準流程,并嚴密動態監測患者生命體征。同時,預先建立針對細胞因子釋放綜合征(CRS)及免疫效應細胞相關神經毒性綜合征(ICANS)的分級識別與應急處置預案,為治療的順利實施提供堅實保障。在治療流程中,得到了溫州醫科大學和解放軍總醫院團隊的支持和指導,體現了多中心協同合作的重要性,患者現已順利出院。

此次治療成功,是繼溫州醫科大學眼視光首例患者之后,又一次證實了通用型CAR-T細胞在NMOSD治療中的安全性與可行性。該療法有望為NMOSD患者誘導深度的免疫耐受,從而長期阻斷疾病復發。后續,團隊將按研究方案對患者進行系統性的長期隨訪,以進一步驗證該療法的持久療效。

NMOSD是一種罕見的、高致殘性中樞神經系統脫髓鞘疾病,以反復發作的視神經炎和/或脊髓炎為主要表現,患者常面臨視力喪失、肢體癱瘓等嚴重并發癥,被稱作“不死的癌癥”。目前治療方法(如激素、傳統免疫抑制劑和單克隆抗體)可控制大多數患者的病情,但仍有少部分患者療效欠佳,被稱為難治性NMOSD,陷入“無藥可用”的絕境。
靶向BCMA的通用型CAR-T細胞療法治療難治性/復發性NMOSD是由溫州醫科大學眼視光醫院吳文燦教授團隊牽頭、中國人民解放軍總醫院魏世輝教授團隊以及我院神經眼科團隊共同參與的一項多中心研究。為了攻克這一難題,三方團隊緊密合作,對標國際前沿,經過反復商討最終確立方案和實施流程,并進行多次前期嚴格培訓以確保研究的順利實施。
靶向BCMA的通用型CAR-T細胞療法,是當前腫瘤及自身免疫病治療領域最為前沿的技術之一。該療法猶如為患者的免疫系統配備“精確制導”的武器,能夠迅速、精準地識別并清除NMOSD體內產生致病性抗體(AQP4抗體)的漿細胞,從根源上切斷疾病的“彈藥”供應。相較于傳統療法,它有望實現深度的“免疫重建”,使紊亂的免疫系統恢復平衡,為誘導長期免疫耐受、從根本上阻斷疾病復發提供革命性的治療策略。
編輯:齊少恒
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