《英雄聯(lián)盟》夏季賽總決賽今日開打！JDG對陣LNG首發(fā)名單來了 Knight：準備三連冠
8月5日消息，今日17:00，《英雄聯(lián)盟》2023LPL夏季賽總決賽將正式開打，由JDG對陣LNG。對兩支隊伍來說，這場比賽不僅要爭奪夏季賽冠軍，更要決定誰才是LPL賽區(qū)一
編者按：近年來，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全球崛起，勢不可擋。本土創(chuàng)新藥開始登上世界舞臺，與歐美強敵同臺競技，中國市場也由此成為全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈上舉足輕重的一環(huán)。2024年，時代傳媒推出全新深度訪談欄目《尋藥中國·時代Bio20人》，圍繞中國創(chuàng)新藥發(fā)展的榮光、困境和破局，與業(yè)界領(lǐng)袖對話，記錄創(chuàng)新藥浪潮下中國藥企的成長與蛻變。
2023年年底，新一版國家醫(yī)保目錄公布。自2018年國家醫(yī)保局成立以來，醫(yī)保藥品目錄調(diào)整已經(jīng)步入常態(tài)化、制度化，但哪些藥物能夠被納入國家醫(yī)保目錄依舊備受矚目。“孤兒藥”更是如此。罕見病治療藥物能否被納入國家醫(yī)保，撥動著罕見病患者及其家屬的心弦。
弗若斯特沙利文聯(lián)合病痛挑戰(zhàn)基金會發(fā)布的《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，罕見病是對一類患病率極低、患者總數(shù)少的疾病的統(tǒng)稱。罕見病的流行病學(xué)數(shù)據(jù)在世界范圍內(nèi)差異較大，世界各國對于罕見病的定義各不相同，如美國將患病總?cè)藬?shù)低于20萬的疾病定義為罕見病。在中國，《中國罕見病定義研究報告2021》首次提出“中國罕見病2021年版定義”，即將“新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病”列入罕見病。但中國尚未有官方層面的罕見病定義。
2023年9月《第二批罕見病目錄》公布以后，總計有207種罕見病被納入目錄。從2019年國家醫(yī)保目錄常態(tài)化調(diào)整以來，每年都會有罕見病藥物通過談判方式進入醫(yī)保目錄。此次國談，也有15款目錄外的罕見病用藥談判/競價成功，覆蓋16種罕見病病種，填補了10個病種的用藥保障空白。
蔻德罕見病中心創(chuàng)始人&主任、瑞鷗公益基金會聯(lián)合創(chuàng)始人&秘書長黃如方在接受時代財經(jīng)獨家專訪時表示，這些年隨著制度的完善、醫(yī)療水平的提高，罕見病領(lǐng)域的發(fā)展已經(jīng)從鮮為人知到廣為人知。現(xiàn)在罕見病已經(jīng)成為中國醫(yī)療領(lǐng)域除腫瘤治療之外最重要的醫(yī)療問題。
蔻德罕見病中心創(chuàng)始人&主任、瑞鷗公益基金會聯(lián)合創(chuàng)始人&秘書長黃如方。圖片來源：受訪者提供
但罕見病的治療及用藥保障仍然面臨“最后一公里”挑戰(zhàn)。
全球目前已知的罕見病超過7000種，受影響的人群達2.6億～4.5億，中國已知罕見病數(shù)量約1400余種，罕見病患者群體已超過2000萬，但目前納入罕見病目錄的僅有207種。另據(jù)病痛挑戰(zhàn)基金會統(tǒng)計，已有超過100種罕見病相關(guān)治療藥品被納入國家醫(yī)保目錄。此外，據(jù)刊登在《衛(wèi)生經(jīng)濟研究》的《中國罕見病保障機制：現(xiàn)狀、挑戰(zhàn)與建議》一文指出，目前，罕見病的治療方案仍然極度缺乏，7000多種罕見病中只有不到5%有藥物治療，大多數(shù)罕見病無藥可用。
黃如方對時代財經(jīng)感嘆道，過去幾年，盡管有不少罕見病藥物已經(jīng)進入到國家醫(yī)保目錄中，但醫(yī)保談判規(guī)則中的“50萬不談，30萬不進”，仍然是罕見病藥物的一條紅線，這也就意味著，如果國家醫(yī)保局規(guī)則不調(diào)整、藥企又不愿意將藥物的價格降至標準范圍內(nèi)，就沒辦法供給更多的患者，“這是非常遺憾的”。
“從醫(yī)療保障的角度，國家醫(yī)保局設(shè)立的初衷和使命是保障全民在發(fā)生重大醫(yī)療災(zāi)害、無力抵抗醫(yī)療風(fēng)險時被救助，同時兼顧‘用更少的錢保障更多患者’的目標。但在罕見病領(lǐng)域，發(fā)病、缺藥對于大多數(shù)患者而言是致命的。”黃如方說，“罕見病患者的保障是遠遠不夠的。”
罕見病這十年
2008年2月29日，歐洲罕見病組織（EURODIS）發(fā)起并組織了第一屆國際罕見病日，并將每年2月的最后一日設(shè)置為罕見疾病主題宣傳日。這一年，也是黃如方投身罕見病公益活動的第一年。
黃如方有著多重身份，除了是公益發(fā)起人、蔻德罕見病中心創(chuàng)始人，他同時還是一位罹患假性軟骨發(fā)育不全癥的罕見病患者，即俗稱的“瓷娃娃”。這些身份使得黃如方的命運與“罕見病”這三個字緊緊捆綁在一起。近十幾年來，他是罕見病保障機制的見證者和推動者。
2013年，黃如方發(fā)起成立蔻德罕見病中心，這是一家專注罕見病領(lǐng)域的非營利性組織，致力于增進罕見病患者群體、罕見病組織、醫(yī)學(xué)機構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)和政府部門等各相關(guān)方的交流合作。
黃如方告訴時代財經(jīng)，他成立蔻德罕見病中心的初心是希望在中國一片空白的罕見病領(lǐng)域撒上火種，予以罕見病患者希望。“蔻德罕見病中心是一家慈善機構(gòu)，亦是罕見病領(lǐng)域的患者服務(wù)和倡導(dǎo)機構(gòu)。我們價值之一是深刻洞察患者群體的需求，了解他們的疾苦，并為他們盡力去解決。”
在黃如方2008年剛投身罕見病公益事業(yè)的時候，罕見病保障制度仍是一片空白。彼時，很多人都不了解罕見病是什么，對罕見病沒有認知，甚至“罕見病”這三個字都鮮有人提及，而罕見病患者群體更不為人所了解。“我們的醫(yī)療診療技術(shù)也進展緩慢，社會關(guān)注亦不足，政策方面也有阻力。”
時至今日，“罕見病”、“孤兒藥”等詞匯越來越被大眾所熟知，這既得益于國家政策的完善，也有賴于各地政府和各類社會組織的推動。
2018年，國家衛(wèi)健委等5個部門發(fā)布《第一批罕見病目錄》，首次將血友病、白化病、肌萎縮側(cè)索硬化（俗稱：漸凍癥）等121種罕見病納入目錄。這也是國內(nèi)第一次以疾病目錄的形式為罕見病劃定定義，是中國罕見病領(lǐng)域最具里程碑意義的政策節(jié)點。
5年后的2023年9月，國家衛(wèi)健委聯(lián)合國家藥監(jiān)局等6部門發(fā)布了《第二批罕見病目錄》，新納入包括軟骨發(fā)育不全、獲得性血友病、先天性膽道閉鎖（BA）、膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）等86種罕見疾病，涵蓋血液科、皮膚科、兒科等17個學(xué)科。
罕見病藥品優(yōu)先審評審批，優(yōu)先支持罕見病藥品研發(fā)等政策也在持續(xù)推進。國家醫(yī)保局印發(fā)《關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》，探索罕見病藥物納入國家醫(yī)保目錄的邊界。
診療與用藥的雙重困境
盡管保障制度正日趨完善，但診療難、用藥難仍然是橫亙在國內(nèi)罕見病患者治療道路上的障礙。
受限于罕見病發(fā)病率低、病種復(fù)雜、癥狀繁多，以及各層級醫(yī)院診治水平不同等因素的影響，罕見病的確診情況并不理想。此外，在罕見病領(lǐng)域，懂得如何診斷、治療罕見病的醫(yī)生可能比罕見病患者還要稀缺。絕大多數(shù)醫(yī)務(wù)工作者對罕見病的認知甚少，也進一步導(dǎo)致了罕見病患者確診難、漏診誤診率較高，診斷周期較長。
中國罕見病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國罕見病綜合社會調(diào)研》指出，38634名醫(yī)務(wù)工作者中有近70%的群體認為自己不了解罕見病；中國罕見病聯(lián)盟在對33種罕見病，共20804名患者的調(diào)研時發(fā)現(xiàn)，42%的患者曾被誤診，除去當年就確診的患者，上述調(diào)研數(shù)據(jù)中的患者平均4.26年才能得到確診。
一位戈謝病患兒家屬曾告訴時代財經(jīng)，患兒在確診戈謝病的過程十分波折，由于當?shù)蒯t(yī)院醫(yī)療技術(shù)有限，幾經(jīng)輾轉(zhuǎn)，才最終在北京301醫(yī)院確診疾病。
上述《中國罕見病保障機制：現(xiàn)狀、挑戰(zhàn)與建議》的報告指出，2010年以來各地區(qū)均在積極探索罕見病的醫(yī)療服務(wù)保障。如，山東等地已經(jīng)在2010年開始建立罕見病學(xué)（協(xié)）會等社會組織，一方面為開展罕見病的學(xué)術(shù)研究與科普、培訓(xùn)等工作，另一方面致力于提高醫(yī)生的診療能力。
“境外有藥，境內(nèi)無藥”是罕見病患者群體不得不面臨的另一重困境。盡管近年來國內(nèi)藥品政策審評審批政策日益完善，且罕見病藥物在國內(nèi)上市數(shù)量已呈現(xiàn)上升趨勢，但相較于罕見病體系更為完善的美國來講，仍然較少。
弗若斯特沙利文聯(lián)合病痛挑戰(zhàn)基金會統(tǒng)計的一組數(shù)據(jù)顯示，2018-2022年，盡管在華上市的罕見病用藥數(shù)量有所改善，但與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）每年批準20～30個相關(guān)藥品相比，仍然十分稀少。從2018年到2022年，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準的罕見病藥物數(shù)量僅在個位數(shù)、十位數(shù)左右，如2018年，NMPA僅批準5個罕見病藥物上市，而同年美國FDA批準了34個。
圖片來源：圖蟲創(chuàng)意
更多的罕見病患者面臨的是無藥可醫(yī)。據(jù)《2023年中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》，據(jù)保守的循證估計，罕見病在人群中的患病率約為3.5%～5.9%，全球受罕見病影響的人群有2.6億～4.5億。目前全球已知的罕見病超過7000種，但僅有5%的罕見病存在有效的治療方法，全球范圍患者都面臨用藥短缺的局面。
受制于國內(nèi)罕見病定義尚不明確、相關(guān)基礎(chǔ)研究重視不夠、研發(fā)成本高等諸多因素，國內(nèi)的罕見病用藥賽道仍是一片藍海。根據(jù)弗若斯特沙利文分析，2020年中國“孤兒藥”市場規(guī)模約為13億美元，約占全球“孤兒藥”市場規(guī)模的1%。預(yù)計到2030年，中國“孤兒藥”市場規(guī)模將達到259億美元，在全球“孤兒藥”市場規(guī)模占比約7%。
面對巨大的未被滿足的醫(yī)療需求，罕見病藥物日漸成為國內(nèi)最熱門的賽道之一。據(jù)行業(yè)數(shù)據(jù)庫藥智數(shù)據(jù)顯示，截止2023年6月底，全球共有5159個罕見病藥物在研，1471個尚處于臨床前，國內(nèi)在研藥物有1369個。另據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，中國罕見病藥物市場預(yù)計將以34.5%的復(fù)合年增長率增長，由2020年的13億美元增至2030年的259億美元。
黃如方對時代財經(jīng)表示，近年來罕見病藥物的研發(fā)熱情確實變高了，一些頂尖的醫(yī)療技術(shù)也在罕見病、遺傳病領(lǐng)域應(yīng)用。他認為普通的藥物該研究的都研究的差不多了，但罕見病還是一片藍海，如果開發(fā)出首創(chuàng)藥物，則滿足了未被滿足的臨床需求。
如何打破“最后一公里”
“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄。”國家醫(yī)保局談判代表、福建省醫(yī)保局藥械采購監(jiān)管處處長張勁妮在2021年國談現(xiàn)場的講話引發(fā)公眾熱議，罕見病也得以進一步走進公眾的視野。這一年，天價“孤兒藥”諾西那生鈉以每針3.3萬元的價格進入國家醫(yī)保，這在此前是不能想象的。
2019年，渤健公司的諾西那生鈉進入中國市場，每針定價為70萬元。一針70萬，于普通家庭而言儼然是無法逾越的高山。每針3.3萬元，則實現(xiàn)了“孤兒藥”在基本醫(yī)保準入層面的零突破。
罕見病其實離我們很近，因此罕見病患者的保障問題實際上與每個人息息相關(guān)。黃如方解釋道，“我的爸爸媽媽都是健康的，我的整個家族都沒有一個與我疾病相關(guān)的人，我就是普通人，但我得了罕見病。因此反過來推演，所有人都可能遇見罕見病。從科學(xué)上來講，罕見病是人類傳承、基因突變過程中發(fā)生的一個意外，這種意外和突變雖然概率很小，但對每個人來講均可能遇到，只要有生病、有傳承，就有患病的可能性。”
但高昂的支付費用足以導(dǎo)致一個家庭因病致貧、因病返貧，讓罕見病患者及其家屬望而卻步。根據(jù)此前中國罕見病聯(lián)盟對33種罕見病，共20804名患者的調(diào)研，仍有1/3的患者沒有接受治療或者從未接受過治療。在統(tǒng)計中發(fā)現(xiàn)，這超2萬的人群中，亦有約占一半的患者因治療費用昂貴而中斷治療或無法開始治療。
目前，中國罕見病藥物的支付方式主要以中央與地方醫(yī)保為主要解決方案，如國家醫(yī)保目錄向罕見病等重點領(lǐng)域傾斜，地區(qū)的專項基金、大病保險、醫(yī)療救治等支付政策、惠民保作為補充政策，或是商業(yè)保障或慈善機構(gòu)等多元方式的支持和構(gòu)建，這一套組合拳式的罕見病藥物支付體系逐漸健全。
“但整體上，罕見病的保障水平依舊較低，絕大多數(shù)罕見病藥物仍不在保障范圍，絕大多數(shù)罕見病患者仍然負擔很重。”黃如方對時代財經(jīng)稱。
他繼續(xù)解釋道，盡管因醫(yī)療支付體系的不同而無法直接復(fù)制其他國家的醫(yī)保支付方式，但很多國家的罕見病醫(yī)療保障已被認為是基本醫(yī)療保障，或是罕見病醫(yī)保在一些國家被理解為特殊的、專項的內(nèi)容，可以有針對罕見病藥物的經(jīng)濟學(xué)評價體系——這跟普通疾病體系有很大的差異性，可以全面的建立罕見病專項醫(yī)療保障基金，用特殊的方法評估，特殊的預(yù)算解決。
除此以外，即便罕見病患者有藥可用，且有足夠的經(jīng)濟實力支撐，也仍然面臨“最后一公里”問題，即罕見病用藥被納入醫(yī)保后落地難。
蔻德罕見病中心發(fā)布的《破局最后一公里-罕見病國談藥落地情況調(diào)研報告及政策建議（2023）》指出，罕見病談判藥品在醫(yī)院方面的進院、門診用藥、住院用藥影響著患者用藥的可及性。在醫(yī)院面臨藥占比、醫(yī)保總額等約束機制，及缺乏對談判藥品的監(jiān)督、激勵機制的情況，諸如很多醫(yī)院，尤其是較為基層的醫(yī)院會選擇不配備高值罕見病談判藥品。
在藥店通道方面，雙通道尚未覆蓋所有省市地區(qū)，醫(yī)院處方外流系統(tǒng)不健全和拒絕外配藥輸注，以及外配藥品費用影響醫(yī)保總額/DRG費用支付等問題，也影響患者用藥的可及性，落地難問題由此凸顯。
“患者面臨診斷難、用藥難、支付難等幾個問題是環(huán)環(huán)相扣的。診斷的問題解決了，但診斷之后未必有藥；用藥的問題在研發(fā)不斷地迭代、創(chuàng)新和海外引進中突破，但患者如何購買到藥、怎么支付巨額的醫(yī)藥費用仍是問題。”黃如方對時代財經(jīng)稱。
在他看來，幫助患者只解決一個環(huán)節(jié)的問題是沒有用的，有的人可能卡在了診斷環(huán)節(jié)，但有的人可能卡在了用藥或者支付的環(huán)節(jié)。巧婦難為無米之炊，診斷水平再高，沒有藥，也沒有支付能力，也無法從根本上解決問題。“因此，我們需要在每一個環(huán)節(jié)上推動和改善罕見病患者的保障問題。”
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